G2B慢病毒载体

滴度提升4倍

通过缩短LCR并引入HBG2启动子突变，在保持整合安全性的同时显著提高载体产量和β-珠蛋白表达，有望降低基因治疗成本。

Lv, Xiang · Nakamura, Yukio · Gong, An · 程涛 · Zhang, Ping

Blood Science 2025

参数信息

慢病毒滴度提升倍数

4 ×

β-珠蛋白表达提升

60 %

技术优势

滴度提升约4倍

缩短LCR并引入HBG2启动子突变，使慢病毒产量显著增加，可降低生产成本。

β-珠蛋白表达提升60%

启动子突变增强了HBB基因的表达，提高治疗效果。

疗效稳健且安全

在Hbbth4/Hbb+造血干/祖细胞移植模型中显示稳健疗效，且整合谱无异常。

应用场景

• β-地中海贫血基因治疗：用更高滴度和表达量的载体替代现有慢病毒载体，降低基因治疗成本。
• 造血干细胞基因编辑：作为基因递送载体，提高造血干细胞转导效率和目标基因表达。
• 慢病毒载体生产：通过缩短LCR提高病毒产量，降低生产成本。