非劣效且更安全
单剂量利妥昔单抗联合糖皮质激素治疗新诊断的获得性血友病A，疗效不劣于环磷酰胺方案，且避免了环磷酰胺的继发肿瘤和生殖毒性风险。
周荣富 · Xue, Feng · Zhou, Hu · 白洁 · Wang, Xianghua · Ma, Yueshen · Song, Zhen · 刘晓帆 · 付荣凤 · Sun, Ting · Ju, Mankai · 杨仁池 · 刘薇 · Zhang, Lei
American Journal of Hematology 2023
单剂量利妥昔单抗联合糖皮质激素的8周完全缓解率为77.4%，与环磷酰胺方案的68.8%相比，非劣效性检验P=0.005，证明单次靶向清除B细胞即可达到持续免疫抑制效果。
利妥昔单抗方案无环磷酰胺的继发肿瘤和生殖毒性报道，对年轻患者和希望保留生育功能者更安全，且给药周期短、免去长达5周的每日口服。
利妥昔单抗只需一次输注，而环磷酰胺需每日口服直至抑制物转阴（最长5周），单次给药提高依从性并减少长期用药管理负担。