单AAV递送高效碱基编辑
通过系统性工程化IscB相关ωRNA，获得增强的编辑效率，并实现单AAV递送下的体内基因敲除与碱基编辑疾病校正。
Feizuo, Wang · Liu, Yuanhua · Zhang Senfeng · Hu Chunyi · Xu Chunlong
Cell Reports 2024
通过系统性工程化IscB相关ωRNA，鉴定出变体ωRNA∗-v2，其基因编辑效率显著增强。
IscB作为Cas9的超紧凑祖先蛋白，适合通过单个AAV递送进行体内基因编辑，避免了双AAV系统的复杂性。
单AAV递送IscB衍生的胞嘧啶和腺嘌呤碱基编辑器，在酪氨酸血症小鼠模型中成功实现了疾病校正。