逆转骨流失
一种靶向MACF1的saRNA，通过恢复FGFR运输纠正干细胞命运，为骨质疏松提供新治疗策略。
苏佩红 · 田野 · 李璟 · Patil, Suryaji · Chunyu, Zhu · 相奥琪 · 关华 · Chen, Xiaochang · Qian, Airong · 余琦
Advanced Science 2026
通过启动子靶向saRNA激活内源MACF1基因，而非递送外源cDNA，避免了异位表达的风险。
MACF1缺失模拟了GC诱导的骨髓脂肪化和骨丢失，恢复MACF1可逆转BMSC的成脂偏移，恢复成骨信号。
MACF1协调Rab14/KIF16B复合物驱动FGFR顺行转运至质膜，恢复GF暴露下被阻断的受体运输，从而重建成骨信号。
在GIO小鼠模型中，saRNA恢复MACF1表达可逆转骨小梁等微结构恶化，展现出治疗潜力。