脑内皮靶向AAV载体

高特异高效转导

一种重组腺相关病毒载体，通过组合最小启动子和优化顺式元件，实现对小鼠和大鼠脑内皮细胞的高特异性基因表达，可用于脑血管畸形建模和基因递送。

Li, Jun Liszt · Xing-Jun, Chen · Baoshan, Qiu · Li, Fengzhi · Ziyan, Feng · Zhang, Tingting · Lu, Yiping · 王战京 · Zhao, Fei · Zhao, Hu · 王伊龙 · 孙文智 · Ge, Wooping

Nature Biomedical Engineering 2025

技术优势

高特异脑内皮表达

利用最小启动子和优化顺式元件，基因表达在小鼠和大鼠脑内皮细胞中特异性激活，减少脱靶效应。

高效递送

rAAV-miniBEND通过颅内或静脉注射均能高效转导脑内皮细胞，适用于不同发育阶段。

可建模脑血管畸形

利用该系统成功诱导了由MAP3K3I441M介导的散发性脑海绵状血管瘤和由BrafV600E介导的脑动静脉畸形。

应用场景

• 基因递送载体：为脑血管研究提供特异高效的递送工具。
• 脑血管疾病建模：可诱导脑动静脉畸形和海绵状血管瘤模型。
• AAV基因治疗：实现脑内皮细胞靶向的基因治疗递送。
• 脑类器官血管化：可用于脑类器官的血管内皮细胞基因操作。
• 血脑屏障研究：便于研究血脑屏障内皮细胞的基因功能。