新型AAV载体

高效转导视网膜全层

通过玻璃体注射即可高效转导视网膜全层细胞，有望成为X连锁视网膜劈裂症的候选治疗载体。

Sun, Yan · Yu, Xiao-Dan · Liu, Shu · 王迪 · Li., Jun

Biochemistry and Biophysics Reports 2024

技术优势

玻璃体注射即达全层

AAV-DJ (K137R) 经玻璃体注射可转导内层至光感受器层的全部视网膜细胞，无需视网膜下注射这一侵入性操作。

长效持续表达

该载体能够长期持续高效表达治疗性蛋白，注射后 3 个月仍可观察到视网膜功能与结构的改善。

安全性经得起长期检验

在 Rs1-KO 小鼠模型中未见不良效应，且能长期转导不同层视网膜细胞，提示安全性良好。

应用场景

• 基因治疗：用于递送治疗基因至视网膜全层，恢复功能蛋白表达。
• AAV载体：作为新型 AAV 载体，突破玻璃体注射转导瓶颈。
• 遗传性视网膜疾病：针对 X 连锁视网膜劈裂症，纠正 RS1 基因缺陷。
• 视网膜再生：通过恢复视网膜劈裂症小鼠的结构与功能，促进组织修复。
• 眼部递送：提供玻璃体注射的全层递送方案，减少手术创伤。