HCG20 长链非编码RNA

肺动脉高压新靶点

靶向抑制肺动脉高压中内皮细胞功能障碍与血管重塑的候选生物标志物和治疗靶点。

黄伟 · Bai, June · Wang, Xiaoying · Yuan, Hao · Li, Yanyu · Li, Fei · Wang, Song · Nie, Xiaowei

Circulation Research 2025

技术优势

靶向即有效

反义寡核苷酸或CRISPR/Cas9靶向HCG20能减轻低氧诱导的细胞焦亡和内皮-间质转化，直接干预疾病进程。

血液可检测

HCG20在患者血浆中显著上调，可作为肺动脉高压的潜在生物标志物，便于无创诊断和监测。

机制明确

HCG20直接结合并稳定U2AF2蛋白，促进其对EIF2AK2的可变剪接调控，为药物开发提供明确靶点。

应用场景

• 肺动脉高压治疗：反义寡核苷酸靶向HCG20可减轻肺血管重塑和肺动脉高压，直接用于治疗。
• 核酸药物递送：利用腺相关病毒介导内皮特异递送HCG20或干扰序列，验证核酸药物递送系统。
• 心血管疾病标志物：血浆HCG20水平显著升高，可作为肺动脉高压的无创诊断标志物。
• 基因编辑靶点：CRISPR/Cas9靶向破坏HCG20超级增强子可下调其表达，验证基因编辑治疗效果。