细胞纳米穿孔EV-AAV

产量增11倍，半剂量有效

该EV-AAV通过细胞纳米穿孔平台制备，可逃避预存抗体中和，在预存抗体小鼠中半剂量即恢复LDL受体表达并减缓动脉粥样硬化，且肝毒性显著降低。

Yan, Yuting · Ma, Shuhong · Yi-Hui, Zou · Chen, Guangduo · Jie, Ni · Bai, Rui · Lu, Wenjing · 兰峰 · 张然 · Liu, Xujie · 陈昭阳

Journal of Extracellular Vesicles 2025

参数信息

生产效率提升
11 ×
肝转导效率提升（二次给药）
2.3 ×
预存中和抗体滴度
1 :200

技术优势

产量提高11倍

细胞纳米穿孔（CNP）平台使EV-AAV生产效率较常规方法提高约11倍，解决了规模化生产的瓶颈。

半剂量有效

在预存中和抗体（1:200）的小鼠模型中，半剂量EV-AAV-LDLR即可恢复肝脏LDL受体表达并减缓动脉粥样硬化进展。

可重复给药

由于抗体屏蔽作用，二次给药时EV-AAV的肝转导效率仍比常规AAV高2.3倍，克服了AAV中和抗体阻碍重复给药的问题。

肝毒性低

EV-AAV治疗后血清AST/ALT水平与盐水对照组相当，显著降低高剂量AAV的肝毒性。

应用场景