保留患者特异性突变
由携带USH2A基因突变的Usher综合征II型患者外周血单个核细胞重编程而来，可用于2D和3D疾病模型构建及个性化治疗研究。
Chen, Luyin · Wang, Jianing · Tingting, Yang · Xie, Linyao · 崔泽凯 · Yu, Quan · 钟敬祥 · Hon fai, Chanf · Xue, Yunxia · Guo, Yonglong · 陈建苏
Stem Cell Research 2023
该细胞系保留了患者USH2A基因的c.8559-2A>G点突变，无需进行基因编辑即可获得疾病模型。
细胞系表现出正常的核型，保证了作为疾病模型和潜在细胞治疗工具的基因组稳定性。
该细胞系表现出典型的iPS细胞特征，支持后续的多能性验证和分化应用。