TadA微型碱基编辑器

高精度低脱靶

通过TadA脱氨酶工程化改造获得的微型碱基编辑器，克服了传统胞苷脱氨酶编辑窗口宽、脱靶效应高的缺陷，兼具高精度与高效编辑能力，并可在体内经AAV递送实现基因修正。

Shuqian, Zhang · Song, Liting · Bo, Yuan · Cheng, Zhang · Cao, Jixin · Chen, Jinlong · Qiu, Jiayi · Yilin, Tai · Chen, Jingqi · 仇子龙 · 赵兴明 · 程田林

Nature Communications 2023

技术优势

编辑更精准

工程化TadA脱氨酶取代传统胞苷脱氨酶，使编辑窗口收窄，脱靶效应最小化，可用于修正致病突变。

体内可用

通过AAV递送在小鼠大脑中高效引入基因突变，展示体内基因修正的潜力。

体积小巧

基于微型CRISPR-Cas12f系统，适合AAV载体的包装限制，便于体内递送。

应用场景

• 基因治疗：精确修正致病突变，用于遗传病的体内治疗。
• 疾病模型构建：在细胞或动物中引入特定突变以模拟疾病。