核表达ND6线粒体载体

恢复复合物I缺陷

通过同种异体表达将ND6基因导入线粒体，恢复复合物I组装、ATP合成与线粒体自噬，阻断凋亡。

王婧 · Ai, Cheng · Chen, Rong · 张娟娟 · Mo, Jun Q. · Min-Xin, Guan

Journal of Biomedical Science 2023

参数信息

复合物I组装与活性增加

20~23 %

线粒体ATP水平增加

53 %

线粒体膜电位（ΔΨm）增加

33 %

技术优势

直接救援复合物I

核编码ND6表达后融入复合物I，使其组装和活性提升20~23%，从根源上补偿突变造成的缺陷。

抑制细胞凋亡

ND6过表达显著抑制了突变细胞中的凋亡进程，减少细胞死亡。

不干扰正常细胞

在野生型细胞中过表达ND6不影响线粒体功能，提示其表达量已达到维持正常功能的阈值上限。

应用场景

• 线粒体基因治疗：用核编码ND6补偿线粒体DNA突变，为LHON提供基因治疗策略。
• 基因治疗载体：提供可直接表达ND6的质粒载体，用于构建治疗性基因递送系统。
• 线粒体病药物研发：验证同种异体表达ND6可恢复线粒体功能，作为药物开发的靶点验证工具。
• 分子治疗：通过分子手段纠正突变导致的复合物I缺陷，实现分子水平治疗。