多种已知对野生型朊病毒有效的药物在新型遗传性朊病毒病敲入小鼠模型中均未能延长生存期,提示遗传性朊病毒病需要针对突变朊病毒的特异性疗法。
Walsh, Daniel J. · Rees, Judy R. · Bourkas, Matthew E.C. · Kaczmarczyk, Lech · Stuart, Erica · Jackson, Walker Scot · Watts, Joel C. · Supattapone, Surachai Y.
PLoS Pathogens 2024
多种药物方案均未显著延长无病生存期
Anle138b、IND24、Anle138b + IND24、纤维素醚和PSCMA均未能阻止突变PrPSc积累
药物可诱导突变朊病毒株适应