线粒体碱基编辑器

链选择性修正

一种结合TALE定位与切口酶的线粒体DNA碱基编辑器，能在不依赖CRISPR RNA导入的情况下，对线粒体基因实现链选择性精准修正。

Yi, Zongyi · Zhang, Xiaoxue · 唐伟 · 喻颖 · Wei, Xiaolu · 魏文胜

Nature Biotechnology 2023

参数信息

碱基编辑效率

77 %

技术优势

不依赖CRISPR RNA

用TALE蛋白直接结合线粒体DNA，避开了guide RNA难以进入线粒体的瓶颈。

编辑效率够高

在A-to-G或C-to-T编辑中达到最高77%的效率，足以用于修正致病点突变。

链选择性保留

编辑结果更可能保留在未被切割的DNA链上，提高编辑产物的稳定性。

患者细胞验证

在患者来源细胞中成功修正了致病线粒体DNA突变，证明其治疗潜力。

应用场景

• 线粒体病基因治疗：直接修正线粒体致病突变，从根源治疗线粒体病。
• 点突变校正：精准改变单个碱基，恢复基因功能。
• 基因编辑工具：为线粒体提供不依赖CRISPR的碱基编辑新工具。
• 患者来源细胞模型：在真实患者细胞中验证编辑效果，加速临床转化。