AAV8-P4HA1基因药物

恢复巩膜羟脯氨酸

通过恢复巩膜P4HA1表达，修复羟脯氨酸代谢缺陷，改善胶原结构并抑制眼轴过度延长。

黎静 · Feng, Jiaojiao · Han, Yibo · Gong, Xiaoqi · Guodong, Tang · Liu, Yuxi · Xiaoyun, Dong · Yixue, Yin · Yunxiao, Xie · 毕宏生 · 宋继科

Investigative Ophthalmology and Visual Science 2026

技术优势

能恢复羟脯氨酸

AAV8-P4HA1 过表达直接补偿 P4HA1 酶活性，将脯氨酸羟基化，从而恢复巩膜中降低的羟脯氨酸水平。

能抑制眼轴延长

通过改善胶原密度和排列，AAV8-P4HA1 恢复了巩膜结构完整性，从而抑制形觉剥夺相关的过度眼轴延长。

能重新平衡 MMP/TIMP

降低 MMP2 并恢复 TIMP2 表达，减少胶原降解，有利于巩膜 ECM 稳态。

应用场景

• 近视治疗：针对巩膜代谢缺陷，从病因上抑制眼轴延长。
• 眼部基因递送：Tenon 囊下注射 AAV8 实现巩膜局部基因递送。