Cas9靶向生物纳米颗粒

EGFR突变肺癌基因编辑

一种重组生物纳米颗粒，体外表达Cas9蛋白并修饰叶酸靶向，实现对EGFR突变肺癌的精准基因编辑，兼具肿瘤靶向性和低脱靶效应。

Ren, Yuxin · Xu, Jiarui · Luo, Qian · Li, Peishan · Jiang, Min · 张洪睿 · 汪桂玲 · Xie, Ying · 李建伟 · Lü, Wanliang

ACS Nano 2026

技术优势

靶向癌细胞

表面修饰叶酸靶向聚合物，能主动识别并富集于癌细胞，提高特异性。

编辑更高效

与未修饰或非靶向颗粒相比，基因编辑效率更高，且脱靶效应更低。

体内有效

在动物模型中显示出治疗效果，初步验证了作为基因治疗策略的潜力。

应用场景

• EGFR突变肺癌治疗：提供针对 EGFR 突变肺癌的基因编辑工具，用于敲除突变基因或纠正异常信号。
• 癌症基因编辑：作为体外表达 Cas9 的递送平台，实现高效低脱靶的癌症基因编辑。
• 靶向纳米递送：通过叶酸靶向修饰增强癌细胞摄取，改善纳米递送的特异性与效率。
• 基因药物载体：可装载基因编辑元件或其他核酸药物，作为多功能基因药物载体。