DDX5基因治疗载体

恢复心脏功能

在心肌细胞中过表达DDX5，可阻止CaMKIIδ异常剪接，改善钙稳态与心脏功能。

Jia, Kangni · Haomai, Cheng · Ma, Wenqi · Zhuang, Lingfang · Hao, Li · 栗志刚 · Ziyang, Wang · Hang, Sun · Yuke, Cui · Hang, Zhang · 谢洪洋 · Lei, Yi · Chen, Zhiyong · Sano, Motoaki · Fukuda, Keiichi · 陆林 · 卜军 · Zhang, Yan · 高崚 · Ruiyan, Zhang · 闫小响

Circulation 2024

技术优势

从源头纠正剪接

DDX5阻止CaMKIIδ异常剪接生成CaMKIIδA，而CaMKIIδA会磷酸化L型钙通道导致钙稳态失衡。

改善心衰模型功能

在横向主动脉缩窄诱导的心衰小鼠中，DDX5过表达改善了心脏功能并防止不良重构。

可部分挽救敲除表型

在DDX5敲除小鼠中，AAV9介导的CaMKIIδA敲低可部分逆转心脏功能障碍和心衰。

应用场景