器官靶向肽编码LNP

肽序列调器官趋向

通过LNP表面特定氨基酸序列工程，实现了无需大规模筛选的模块化器官选择性mRNA递送平台，扩展了肝外递送的可能性。

Zheng, Yifan · Jiang, Mingrui · Jia, Siqi · Bai, Jianbo · Zheng, Zhi · Guo, Jia · Wang, Yue · Liangyu, Ni · 刘帅 · Zhang, Huijuan · Lin, Feng · Wang, Weijian · 王冠楠 · Wang, Leyun · Lei, Miao · Lu, Xueguang · Deng, Ziqing · Bai, Bing · Qin, Zhao · Gao, Huajian · 邵玥

Nature Materials 2025

技术优势

肝外器官可选择性递送

通过特定肽段修饰LNP表面，实现对肝外器官的靶向，克服了现有策略的局限。

模块化设计无需大规模筛选

通过调换肽序列即可调整器官靶向，而无需针对每种器官重新筛选LNP配方。

蛋白冠介导靶向机制明确

分子动力学模拟和实验证明器官选择性源于肽段修饰LNP表面形成的特定蛋白冠。

应用场景

• 肝外mRNA递送：将mRNA精准递送到肝外器官，用于基因和蛋白质替代疗法。
• mRNA疗法：为mRNA药物提供器官选择性递送平台，扩大治疗范围。
• 体内基因编辑：可递送多种基因编辑工具到目标器官，实现体内基因编辑。
• 蛋白质替代疗法：通过递送编码治疗性蛋白质的mRNA，替代缺失或功能异常的蛋白质。