促血小板生成
一种小分子GLUL激动剂，通过限制巨核细胞多倍体化过程中的氨积累，促进放疗和化疗损伤后的血小板生成。
沈钧 · Zhang, Yimin · Baichuan, Xu · 陈芳 · Shen, Mingqiang · Hu, Mengjia · Ran, Xi · 赵景宏 · 张倩 · 范娅涵 · 许杨
Blood 2026
GLUL将ADAR1介导的dsRNA编辑产生的氨转化为谷氨酰胺，防止氨在巨核细胞中积累，从而保护溶酶体和线粒体。
GLUL缺陷导致氨积累，引起溶酶体和线粒体损伤甚至细胞死亡。