MYL3敲除干细胞系

保持多能性

利用CRISPR/Cas9构建的人胚胎干细胞系，为研究MYL3相关心肌病提供关键工具。

Fu, Wei · Hou, Xiaojie · Wan, Juyi

Stem Cell Research 2025

技术优势

多能性不丢

MYL3敲除后细胞仍保持正常形态、多能性和核型，可直接用于后续分化。

精准致病模型

该细胞系由CRISPR/Cas9敲除MYL3，可特异性地再现MYL3功能缺失表型，用于研究该基因在心肌病中的确切作用。

应用场景

• 心肌病模型构建：用MYL3敲除细胞分化心肌细胞，体外重现该基因相关心肌病，省去患者来源iPSC的繁琐制备。
• 基因功能研究：以敲除细胞为背景，研究MYL3在心肌肌球蛋白调节和横桥动力学中的具体功能。
• 心脏疾病研究：研究MYL3缺失如何导致心衰和心源性猝死，为干预靶点提供线索。