单次注射延长生存期
一种高保真Cas13Y系统，可精准降解MECP2 mRNA，用于治疗MECP2重复综合征及其他剂量敏感性疾病。
Yao, Yinan · Liu, Yuanhua · Zhang, Renxia · Xu Chunlong · Hui, Yang
Nature Neuroscience 2024
在猴脑中单次注射AAV9-hfCas13Y-gMECP2即可在广泛脑区驱动hfCas13Y表达，无需重复给药。
AAV9-hfCas13Y-gMECP2治疗将MECP2转基因小鼠的中位生存期从156.5天提高到226天。
在新生或成年MDS小鼠中，脑室内AAV递送hfCas13Y-gMECP2恢复了失调的基因表达并改善了行为缺陷。