器官靶向mRNA脂质纳米颗粒

肺肝精准递送

通过简化LNP组分，实现了mRNA在肺和肝脏的选择性积累与翻译，胆固醇和磷脂可省略。

Lu, Shi · Sheng, Tao · Yan, Xinxin · Shiqi, Wu · Chen, Yuxuan · 张耀 · Wang, Chaorong · Qiu, Junjie · Zhao, Jiahui · Tengfei, Xu · 平渊 · 顾臻 · 刘帅

Nature Communications 2024

技术优势

胆固醇可省略

去除胆固醇后LNP仍具功能，且可防止纳米颗粒在肝脏蓄积，提高靶向性。

磷脂可省略

简化LNP组成，证明磷脂不是必需组分，减少配方复杂度。

解决肝脏蓄积

通过去除胆固醇，克服了纳米颗粒在肝脏蓄积的长期挑战，有利于非肝靶向。

通用性强

该靶向策略可应用于现有LNP系统，有望扩展至多种疾病的精准mRNA治疗。

应用场景

• mRNA药物递送：实现mRNA在特定器官选择性表达，提高疗效并减少脱靶效应。
• 肝靶向治疗：通过简化LNP组分实现肝脏选择性积累和翻译，用于肝病治疗。
• 肺靶向治疗：通过调整脂质结构实现肺部特异性mRNA递送，用于肺部疾病。
• 核酸药物递送系统：提供简化的LNP配方，可作为核酸药物递送的通用平台。