双序列靶向调控
一种同时携带靶向适配体和基因调控反义序列的超分子球形核酸,相比传统分子球形核酸具有更高的核酸酶抗性、细胞摄取和肿瘤滞留能力。
陈明 · Siyuan, Miao · Chang, Xueman · 李少光 · 李卉 · Xia, Fan
Angewandte Chemie - International Edition 2024
超分子球形核酸通过环糊精与金刚烷的主客体组装包载反义序列,使其更耐受核酸酶降解,延长体内作用时间。
多价DNA外壳和尺寸效应促进癌细胞对超分子球形核酸的摄取,使反义序列更高效地进入靶细胞。
携带的HER2反义序列有效抑制HER2蛋白过表达,实现更强的基因调控效果。
超分子球形核酸在肿瘤部位滞留时间延长,有利于持续发挥治疗作用。