化学诱导多能干细胞衍生视网膜类器官

移植后重建突触

无需病毒或质粒，由小分子化合物重编程获得多能干细胞，再分化成包含所有主要视网膜细胞类型的类器官，移植后能整合并改善视觉功能。

Zhang, Changjun · Zhang, Xiao · Wang, Wen · 晋康新 · Jin, Zi-Bing

npj Regenerative Medicine 2024

技术优势

重编程更安全

使用小分子化合物重编程，避免病毒或质粒外源DNA整合到基因组的风险，干细胞来源更安全。

分化细胞谱系完整

分化得到的类器官包含所有主要视网膜细胞类型，基因表达与体内一致，可用于模拟视网膜发育和疾病。

移植后真正重建连接

移植的光感受器能整合到宿主视网膜并建立突触连接，不是简单的细胞存活，为功能恢复提供结构基础。

视觉功能确实改善

在视网膜变性小鼠模型中移植后视觉功能显著改善，验证了治疗潜力。

应用场景

• 视网膜类器官移植：提供可移植的视网膜类器官，重建宿主视网膜神经连接。
• 视网膜再生治疗：用小分子重编程获得安全干细胞源，用于视网膜变性治疗。
• 干细胞衍生光感受器：提供可整合并形成突触的干细胞来源光感受器，替代受损细胞。
• 人工视网膜构建：提供包含全套视网膜细胞类型的类器官，作为构建人工视网膜的模块。