戈谢病mRNA疗法
优化的hGBA1 mRNA在细胞中表达高活性GCase，并在小鼠体内递送功能性酶，为戈谢病提供新的治疗策略。
Shunping, Feng · Yang, Ji · Wang P.G.
Biochemical and Biophysical Research Communications 2026
mRNA平均半衰期超过54小时，延长蛋白表达窗口，减少给药频率。
表达的酶定位到溶酶体，能逆转GBA1敲除细胞的异常形态和底物积累。
单次LNP递送后72小时内可在小鼠肝脏和脾脏检测到GCase活性，证明体内功能。