脊髓性肌萎缩症治疗药

针对SMN1基因缺陷的脊髓性肌萎缩症，通过鞘内注射反义寡核苷酸药物，改善运动功能。

Zhu, Xiaomei · Li, Hui · 胡超平 · 周水珍 · 王艺 · Wen-Hui, Li

BMC Neurology 2023

参数信息

实现独坐的注射次数

7

不良事件发生次数

0

技术优势

能实现独坐

患儿在接受诺西那生治疗后获得独坐能力，这是治疗前从未达到的运动里程碑。

治疗安全

在近2年的随访期间未报告任何不良事件，也没有出现脑积水迹象。

应用场景

• 脊髓性肌萎缩症治疗：用于改善SMA患儿的运动功能，让其获得独坐等里程碑。
• 反义寡核苷酸药物：通过调节SMN2剪接增加SMN蛋白，是SMA的反义疗法。
• 罕见病药物：针对SMA这一罕见病，提供改善运动功能的选择。