腺嘌呤碱基编辑
通过诱导外显子跳跃实现MSTN基因敲除,为基因敲除猪的制备提供了新策略。
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In Vitro Cellular and Developmental Biology - Animal 2023
ABE8eV106W 在猪内源 CD163、IGF2 和 MSTN 靶点的编辑效率比 ABEmaxAW 至少提高 6 倍,最高可达 260 倍,大幅提高了碱基编辑的成功率。
通过编辑剪接供体保守序列(5'-GT)诱导外显子跳跃,绕开了 ABE 对目标序列中特定碱基排列的依赖,使 ABE 可用于更多的基因敲除场景。
Sanger 测序未检测到基因组脱靶编辑,表明该方法具有较高的精确性,降低了意外的非目标遗传改变风险。