肽类可离子化脂质Dab4

高效低毒肝靶向

通过模块化设计优化肽类可离子化脂质，在维持高效递送的同时大幅降低肝毒性，为安全有效的mRNA递送提供新选择。

Yi-Qiu, Wang · 林一 · Jiahui, Xiao · Zhu H. · Liu, Fan · Lu, Jia · Wei, Tuo · Cheng, Qiang

Advanced Materials 2026

技术优势

肝毒性更低

通过构效关系筛选，Dab4在保持高递送效率的同时显著降低肝毒性，提升安全性。

肝脏递送效率高

B12-a13Dab4 LNP在肝脏的递送效率显著高于FDA批准的SM-102制剂。

安全性更优

与SM-102制剂相比，B12-a13Dab4 LNP的生物安全性显著改善，适合体内反复给药。

支持基因编辑应用

B12-a13Dab4 LNP能高效共递送PE7 mRNA和epegRNA，成功在体内实现先导编辑。

应用场景

• mRNA脂质纳米颗粒：用于配制高效低毒的mRNA-LNP，替代毒副作用较大的现有制剂。
• 体内先导编辑：作为递送载体，共递送PE7 mRNA和epegRNA以实现体内精准基因编辑。
• 蛋白质替代疗法：递送编码缺失蛋白的mRNA，在HT-1模型中治疗代谢性肝病。
• 肝脏靶向递送：通过尾部化学调整实现肝脏特异性富集，提高肝内递送效率。