低RNA脱靶ABE编辑器

RNA编辑毒性大降

通过筛选TadA8e突变体，在保持高效DNA编辑的同时显著降低RNA脱靶编辑活性，提供更安全的腺嘌呤碱基编辑工具。

张成 · Ziliang, Chen · Cao, Jixin · 张醉 · Wei-ke, Li · Xinyi, Zhang · Junying, Chen · 刘军 · Zhou, Yuan · Feng, Gao · Zehao, Shi · 赵兴明 · Chen, Jingqi · 占昌友 · 程田林

Molecular Therapy 2026

技术优势

RNA脱靶毒性大降

筛选到的H52L/D53R突变体在保留DNA编辑活性的同时，RNA脱靶编辑活性显著降低，从而减轻对细胞的毒性。

筛选快又便宜

设计的荧光RNA肌苷传感器能够在哺乳动物细胞中快速、低成本地评估RNA脱靶编辑，加速高通量筛选。

临床位点可精准编辑

工程化ABE可在体外和体内高效靶向临床相关位点，为治疗性基因编辑提供了精度更高的工具。

应用场景

• 安全碱基编辑：降低RNA脱靶毒性，让碱基编辑更安全，适合需要严格控制副作用的场景。
• 基因治疗：高效精准编辑临床相关位点，为基因治疗提供低脱靶风险的工具。
• mRNA疫苗：可用于mRNA疫苗研发中的基因工程改造，减少RNA编辑造成的意外突变。