聚合物-脂质纳米粒

高效递送mRNA

一种由疏水性聚β-氨基酯与脂质辅料组装而成的递送载体，能超FDA批准脂质、高效递送mRNA并实现体内约70%的碱基编辑。

Chen, Qimingxing · He, Xiaoyan · 钟桂生 · 杨慧莹 · Wei Jia · 李剑锋

ACS Nano 2025

参数信息

碱基编辑效率

70 %

蛋白水平降低幅度

90 %

低密度脂蛋白胆固醇降低幅度

60 %

空纳米粒半数致死剂量

403.8 mg/kg

转染活性保持时间

2 months

技术优势

递送效率超FDA脂质

7C8C8的mRNA递送效率高于ALC-0315、SM-102和Dlin-MC3-DMA，意味着用更低的剂量即可达到相同表达水平。

毒性低

空纳米粒的半数致死剂量高达403.8 mg/kg，显著高于常见递送载体，为多次给药提供了安全窗口。

存储稳定

冻存于-20°C或冻干后于4°C保存，转染活性至少保持2个月，便于运输和长期储存。

应用场景

• mRNA递送载体：可高效递送mRNA至肝或肺，替代现有脂质载体。
• mRNA疗法：实现体内蛋白表达或基因编辑，用于治疗性蛋白补充。
• 体内基因编辑：递送碱基编辑器mRNA与sgRNA，直接在体内修正致病突变。
• 基因药物递送：作为基因药物递送平台，将mRNA/sgRNA靶向递送至特定器官。