停输血18天
通过碱基编辑重激活胎儿血红蛋白，为β-地中海贫血患者带来持久脱离输血的希望。
赖永榕 · 刘容容 · Wang, Lijie · Yang, Gaohui · 施玲玲 · Wei, Zhenbin · Zhou, Xuemei · Xu, Wenchao · Miccio, Annarita · Yang, Bei · 杨力 · Wei Jia
Nature 2026
破坏BCL11A结合位点后，胎儿血红蛋白持续表达，所有患者在18天内脱离输血并保持至随访结束。
中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为16天和25天，表明碱基编辑细胞能迅速重建造血系统。
不良事件与白消安清髓和自体移植的已知反应一致，无死亡或癌症发生，显示该疗法在当前方案下风险可控。