阿伐普利替尼

靶向KIT突变，移植后MRD有效

一种新型KIT靶向抑制剂，能有效清除t(8;21) AML移植后免疫治疗无效的残留病变。

Kong, Jun · Zheng, Fengmei · Zhi-Dong, Wang · 张圆圆 · 程翼飞 · Fu, Haixia · 吕萌 · 陈欢 · Xu, Lanping · 张晓辉 · 黄晓军 · 王瑜

Bone Marrow Transplantation 2023

参数信息

RUNX1-RUNX1T1下降幅度≥1 log的患者比例（1个月）
60 %
RUNX1-RUNX1T1转阴比例（1个月）
20 %
RUNX1-RUNX1T1下降幅度≥1 log的患者比例（≥3个月）
100 %
RUNX1-RUNX1T1转阴比例（≥3个月）
53.8 %
总人群RUNX1-RUNX1T1转阴比例
45 %
中位随访时间
5.5 月
随访范围
2.0–10.0 月

技术优势

免疫治疗失败也能用

针对移植后干扰素和供者淋巴细胞输注无效的患者，阿伐普利替尼通过抑制KIT突变激酶直接清除残留白血病细胞。

3个月后全部有反应

治疗≥3个月的13例患者，RUNX1-RUNX1T1转录本全部下降至少1 log，其中超过一半转阴。

毒性可耐受

主要不良反应为血液学毒性，通常可以耐受，没有报告无法控制的严重非血液学不良事件。

应用场景