耐热Cas9核糖核蛋白

编辑效率提升百倍

经工程改造的iGeoCas9变体可封装于脂质纳米颗粒中，实现高效体内基因组编辑，包括对致病基因的修复。

Chen, Kai · Han, Hesong · 赵晟 · Trinidad, Marena · Murthy, Niren Sanjeeva · Jennifer A. Doudna

Nature Biotechnology 2024

参数信息

肝脏编辑水平

16–37 %

肺部编辑水平

16–37 %

SFTPC基因编辑效率

19 %

技术优势

单次注射即可编辑

单次静脉注射iGeoCas9 RNP-LNP即可在小鼠肝脏和肺部达到16–37%的编辑水平，无需多次给药。

致病基因修复

iGeoCas9 RNP-LNP在肺组织中编辑致病的SFTPC基因，平均效率达19%，超越既往病毒或非病毒递送策略。

应用场景

• 体内基因编辑：高效编辑体内细胞，用于基因功能研究和疾病模型构建。
• LNP递送：LNP递送RNP，避免DNA整合风险，实现瞬时表达。
• 肺病基因治疗：直接编辑肺部致病基因，如SFTPC，治疗遗传性肺病。
• 肝病基因治疗：高效编辑肝脏细胞，用于代谢性肝病的基因纠正。
• 类器官编辑：对类器官进行基因编辑，建立疾病模型或筛选药物。