相分离CRISPRa平台

高效激活内源基因

一种利用液-液相分离形成转录凝聚体的CRISPR激活系统，可在哺乳动物细胞和小鼠中高效激活内源基因表达。

Ma, Shufeng · Li, Menghao · Lv, Jie · Zhang, Xin · 黄洪新 · Li, Lian · 黄韬 · 郭晓华 · 林瑛 · 荣知立

Nucleic Acids Research 2023

技术优势

兼容多种Cas蛋白

该系统可与dLbCas12a、dAsCas12a、dSpCas9及微型dUnCas12f1等多种Cas蛋白和不同激活域（VP64、P65、VPR）配合使用。

体内有效

该系统能激活小鼠体内的靶基因，证明其可用于体内基因激活。

应用场景

• 基因治疗：在体内高效激活治疗性基因，替代病毒递送的低效激活。
• 合成生物学：作为模块化基因激活元件，用于构建复杂基因线路。
• 类器官：在类器官中激活发育相关基因，模拟体内基因表达。
• 脑科学：在神经元中激活特定基因，研究基因功能与神经疾病。