DN-VEGFR2基因编辑

阻断异常血管生成

通过编辑VEGFR2基因产生显性负性受体，在阻断病理性血管生成的同时不干扰视网膜正常结构与功能。

黄雄高 · Wu, Wenyi · Qi, Hui · 闫晓河 · Dong, Lijun · 杨延辉 · Zhang, Qing · 马高恩 · 张国明 · Lei, Hetian

Journal of Advanced Research 2024

参数信息

VEGFR2 T17967A编辑效率

51.06 %

技术优势

编辑效率高

在体外培养的小鼠血管内皮细胞中，VEGFR2 T17967A位点的编辑效率达到51.06%，为产生显性负性受体提供了足够比例的编辑细胞。

体内阻断有效

在氧诱导视网膜病变小鼠模型中，玻璃体注射双NILVs后产生DN-VEGFR2，阻断了视网膜VEGFR2的表达和激活以及异常血管生成。

不损伤正常功能

通过ERG、OCT、FFA和组织学评估，证实编辑治疗未干扰视网膜的结构和功能。

应用场景

• 基因治疗：通过基因编辑产生显性负性受体，从根源上阻断病理性血管生成。
• 抗血管生成治疗：替代需反复注射的抗体药物，一次编辑长期阻断异常血管生成。
• 视网膜疾病：针对增殖性糖尿病视网膜病变等，阻断视网膜异常新生血管。
• 基因编辑递送：双非整合慢病毒载体实现高效体内递送，避免基因组整合风险。