β-谷甾醇mRNA-LNP

冻干后仍高效转染

将胆固醇替换为β-谷甾醇的脂质纳米颗粒在多种细胞系中提升mRNA转染效率，冻干后仍稳定，并在视网膜变性大鼠模型中恢复视功能。

王廷 · Wanqi, Li · Jianyang, Chen · Sitian, Cheng · Min, Gao · Chengyu, Jiang · Chen, Jiang · Bingyi, Hu · Sung, Tzucheng · Higuchi, Akon

Materials Today Bio 2026

参数信息

的转染效率下降

约20 %

技术优势

新鲜转染最高

新鲜制备的β-谷甾醇mRNA-LNP在大多数细胞系中展现出最高的转染效率，优于胆固醇对照。

恢复视功能

在视网膜变性大鼠模型中，β-谷甾醇mRNA-LNP递送MERTK mRNA后显著恢复视功能，证实体内治疗效果。

应用场景

• mRNA疫苗：用冻干稳定的LNP配方简化疫苗储存和运输，无需超低温冷链。
• 基因递送：提供高转染效率的LNP载体，适用于体外和体内基因递送实验。
• 眼科基因治疗：在视网膜变性模型中恢复视功能，支持眼部基因治疗开发。