氧化还原响应性mRNA递送载体

谷胱甘肽触释，编辑效率86%

一种单组分肽凝聚体，无需修饰即能稳定包裹mRNA，并在细胞内还原环境下解体释放，实现高效转染与基因编辑。

Ren, Shuling · Xinyu, Lin · Yu, Siyuan · Pan, Haifeng · 王颖彬 · 张师音 · 李廷栋 · 葛胜祥 · 张军 · 夏宁邵

ACS Nano 2025

参数信息

自扩增RNA长度

9700 nt

EGFP 基因敲除率

86.0 %

HBB 位点编辑效率

72.5 %

技术优势

无需修饰

单组分设计免去后合成修饰或蛋白偶联，简化合成并降低潜在毒性。

绕过内体逃逸

通过吞噬作用进入细胞，不经内体途径，直接解体释放，提高转染效率。

递送大 RNA

可递送自扩增 RNA（~9700 nt）等多种 RNA 载物，远超常规 mRNA 长度。

应用场景

• mRNA递送：用稳定且还原响应的凝聚体替代脂质纳米颗粒，规避生物安全隐患与内体逃逸瓶颈。
• CRISPR递送：递送 SpCas9 mRNA/sgRNA 实现 86.0% 基因编辑，无需病毒载体。
• 基因治疗：为基因编辑工具提供安全高效的体内递送载体，降低免疫原性风险。
• mRNA疫苗：包载自扩增 RNA 降低抗原剂量需求，同时避免脂质纳米颗粒的毒性担忧。
• 类器官转染：对多种细胞系实现高效转染，具备向类器官等难转染体系拓展的潜力。