SM102脂质纳米颗粒

小梁网基因编辑递送

用于小梁网选择性基因编辑的脂质纳米颗粒，递送CRISPR/Cas9实现青光眼建模。

Huang, Yifan · Linxian, Li · Do, Chi Wai · 郑宗立 · 熊文君

Journal of Controlled Release 2025

技术优势

只打小梁网

玻璃体内注射后只在房水流出通道的小梁网中表达，绕过了视网膜等无关组织，降低脱靶风险。

炎症更轻

与AAV和腺病毒载体相比，SM102脂质纳米颗粒引起的视网膜炎症反应更低。

能重复给药

表达可随第二针重新诱导，无需更换载体类型，便于转录本水平可控调节。

直接建模

敲除Mgp后小鼠自发出现持续眼压升高和视神经损伤，不需要药物或手术诱导。

应用场景

• CRISPR基因编辑递送：递送CRISPR/Cas9敲除基因，在小梁网制造或纠正突变。
• 眼部基因药物递送：代替病毒载体，把mRNA送进眼内指定细胞。
• 青光眼治疗：敲除Mgp诱发青光眼样高眼压，供测试降眼压药或基因疗法。
• 基因编辑眼病模型：在小鼠中重现原发性开角型青光眼，用于发病机制和干预研究。
• 小梁网靶向治疗：选择性转染小梁网，干预房水流出阻力而不影响视网膜。