心肌特异敲除Lztr1，重现人类DCM
一种用于在心脏中特异性敲除Lztr1的CRISPR-Cas9/AAV9系统，构建出重现人类扩张型心肌病的小鼠模型，为心血管疾病研究提供了新的遗传操作工具。
Yang, Lijun · Guo, Xiaoling · 林茹 · 徐玮泽 · 舒强 · Ruan, Jinghua
International Journal of Biological Macromolecules 2025
心肌特异性Lztr1敲除小鼠表现出与临床患者相似的严重收缩功能障碍、线粒体损伤、凋亡增加和钙处理异常，为机制研究和药物筛选提供可靠模型。
转录组测序发现Lztr1缺失激活RAP1/MAPK/AKT信号通路，导致钙稳态失衡和凋亡，为干预提供分子靶点。