RsDddA线粒体碱基编辑器

拓宽NC序列兼容

一种源自瘤胃球菌的DddA同源蛋白，经工程化改造后可作为线粒体碱基编辑器，克服了现有DddA编辑器对靶点序列的严格偏好。

Cheng, Kai · Cao, Li · Qian, Xuezhen · Guo, Jiayin · 沈利明 · Dai, Yichen · 管一春 · 周飞 · Jin, Tang · 张军 · 沈彬 · Lou, Xin

Molecular Therapy - Nucleic Acids 2023

技术优势

序列兼容更宽

工程化的RsDddA编辑器对间隔区序列的偏好显著降低，能够编辑原有DddA难以靶向的NC序列。

编辑效率较高

在哺乳动物细胞中，RsDdCBE表现出稳健的编辑效率，保证实际应用效果。

脱靶率相当

RsDdCBE引发的线粒体全基因组脱靶编辑频率与经典DdCBE及其变体相当，安全性有参考依据。

应用场景

• 线粒体基因编辑：为线粒体DNA引入C-to-T编辑，且靶点序列限制更少。
• 碱基编辑工具：作为胞嘧啶碱基编辑器，拓宽了可编辑的NC序列范围。
• 线粒体病治疗：可纠正更多线粒体DNA致病点突变，提高治疗可及性。
• 哺乳动物细胞工程：在哺乳动物细胞中高效进行线粒体碱基编辑，便于模型构建。