AAV-OTOF耳聋基因药

恢复先天聋儿听力

通过腺相关病毒递送OTOF基因，在先天耳聋儿童中实现听力恢复，为遗传性耳聋提供首个临床验证的基因治疗。

Kaifan, Xu · Xiao, Yun · Geyik M.E. · Xu, Lei

Acta Oto-Laryngologica 2026

技术优势

能让先天聋儿恢复听力

AAV递送OTOF基因，针对DFNB9突变，在临床试验中成功恢复听力。

手术路径安全且标准化

在灵长类内耳中已经建立了安全、标准化程度不断提高的手术路径。

载体能转导多种耳蜗细胞

高效病毒载体可以转导耳蜗中的多种细胞类型，扩大了治疗范围。

应用场景

• 遗传性耳聋治疗：替代助听器和人工耳蜗，从遗传根源上恢复听力。
• 基因替代疗法：替换缺陷的OTOF基因，适用于单基因遗传病。
• AAV载体递送：作为递送工具，将治疗基因精准送入内耳细胞。