高支化聚β-氨基酯

器官选择性递送

通过调控化学组成和拓扑结构,实现对mRNA递送效率和器官选择性的精确控制,为肝外靶向递送提供新载体。

Yong, Haiyang · Li, Zhili · Guo, Rui · Wang, Chenfei · 刘帅 · 周德重

Nano Letters 2024

参数信息

HPAE组合库规模
219

技术优势

支化结构提高体内表达

高支化拓扑结构增强了载体在血清中的稳定性,从而在体内获得显著更高的mRNA表达水平。

末端胺基决定靶向器官

通过选择不同的末端胺基,可以主动控制mRNA递送的器官选择性:吗啉靶向肝脏,乙二胺靶向脾脏,甲基戊烷可同时递送至肝、脾、肺。

组合库筛选高效结构

采用“A2+B3+C2”Michael加成平台合成了219种不同骨架、末端基团和支化度的HPAEs,系统探索了结构与递送效率和器官选择性之间的关系。

应用场景