AAV9基因递送载体

大动物脑部转导

在大型动物模型中安全、广泛地把转基因递送到脑部，为神经退行性疾病研究提供更接近人类的载体工具。

Lin, Yingqi · Li, Caijuan · Wei, Wang · Jiawei, Li · Huang, Chunhui · Zheng, Xiao · 刘朝明 · Song, Xichen · Yizhi, Chen · Jiale, Gao · Jianhao, Wu · Jiaxi, Wu · Tu, Zhuchi · 赖良学 · Li, Xiaojiang · 李世华 · Li Shihua

Frontiers in Cell and Developmental Biology 2023

技术优势

一针覆盖全脑

仅需静脉注射，即可在纹状体、皮层、小脑和海马等多个脑区实现高表达，无需开颅或局部注射等侵入性操作。

不引起炎症

在实现广泛转基因表达的同时，未检测到炎症反应，表明该递送方法在大型动物中具有良好的安全性。

适用于大型动物

在猪模型中得到验证，其脑部质量、沟回模式、血管分布和灰白质比例与人脑相近，为转化研究提供了更接近人类的载体工具。

应用场景

• 神经退行性疾病模型：直接用静脉注射在与人脑相近的猪脑内过表达致病基因，快速建立神经退行性疾病大动物模型。
• 基因治疗：利用AAV9载体将治疗基因递送至大型动物脑部，为开发针对中枢神经系统的基因疗法提供安全有效的递送工具。
• 神经药物研发：在与人脑更接近的猪模型中验证神经药物对脑内靶基因的作用，提高临床前药效评估的转化价值。