肝内定点释放基因编辑元件
一种可响应肝细胞羧酸酯酶释放Cas9 mRNA/sgRNA的阳离子三元共聚纳米颗粒，实现肝脏内定点基因编辑。
Zhao, Yunfei · Li, Yun · Wang, Fan · Gan, Xuelan · Zheng, Tianye · Chen, Mengyue · 李伟 · 陈俊 · 于超
Advanced Science 2023
纳米颗粒响应肝细胞内的羧酸酯酶（CES1）降解，从而在肝脏内释放RNA，避免在其他组织过早释放，提高基因编辑的靶向性。
在体内实验中，该纳米颗粒递送系统成功抑制PCSK9表达，使小鼠血清LDL-C和总胆固醇水平下降至未处理组的20%。
除降胆固醇外，纳米颗粒还能调节血糖和体重，显示出在代谢综合征治疗中的潜力。