高效敲低致癌miR-21
通过分级肿瘤激活和双靶向设计，实现CRISPR-Cas13a大质粒在肿瘤细胞内高效递送与miR-21破坏，同步恢复多条抑癌通路。
Liu, Xiaowei · Yang, Suleixin · Wang, Li Li · Wu, Xinyue · 王新鑫 · Ou, Chunqing · 金央 · 宋林江 · Wu, Qinjie · 巩长旸
Theranostics 2023
CHAIN能够将约13 kb的CRISPR-Cas13a大质粒转染进肿瘤细胞，且毒性极低，解决了大质粒递送难题。
仅敲低miR-21即可恢复PDCD4和RECK表达，并抑制下游MMP-2，从而同时削弱肿瘤增殖、迁移和侵袭。
在肝细胞癌小鼠模型中，CHAIN治疗后miR-21表达显著降低，多种通路被拯救，肿瘤生长受到实质性抑制。