工程化AAV载体

靶向人胶质祖细胞

通过类淋巴系统递送实现全脑广泛转导，同时最小化靶外感染，为脱髓鞘等神经系统疾病提供选择性基因递送工具。

Schanz, Steven J. · Chandler-Militello, Devin · 李晓杰 · Mariani, John N. · Nedergaard, Maiken · Benraiss, Abdellatif · Goldman, Steven Alan

Nature Biotechnology 2026

技术优势

靶向人胶质祖细胞

筛选出的AAV5载体优先感染人GPCs及星形胶质细胞和少突胶质细胞后代，实现细胞类型选择性递送。

全脑广泛转导

通过枕大池注射联合全身高渗，AAV经类淋巴系统进入脑实质，实现整个成年小鼠大脑的高效转导。

脱靶感染极少

该方法绕过血脑屏障，直接递送病毒至脑实质，系统感染和脱靶转导降至最低。

无需开颅

采用枕大池注射代替直接颅内注射，创伤更小，更易于操作。

应用场景

• 神经退行性疾病基因治疗：将治疗基因递送至全脑胶质细胞，纠正神经退行性疾病中的细胞功能缺陷。
• 脱髓鞘疾病治疗：靶向少突胶质细胞祖细胞以补充丢失的髓鞘形成细胞。
• 脑类器官转导：高效感染脑类器官中的胶质细胞，用于发育和疾病建模。
• 中枢神经系统药物递送：绕过血脑屏障，将大分子或基因药物直接递送到脑实质。