听觉恢复至野生型水平
利用毛细胞特异性启动子驱动全长OTOF在耳蜗安全表达，为DFNB9耳聋提供标准化临床前基因治疗方案。
Qi, Jieyu · Zhang, Liyan · Tan, Fangzhi · Zhang, Yang · Yinyi, Zhou · 张子瑜 · 王洪阳 · Chen, Tian · Sun, Shan · 陆玲 · 王秋菊 · 柴人杰
Advanced Science 2023
恢复听力的效果在成年耳聋小鼠中稳定维持至少150天，证明治疗效果的持久性。
治疗效果与野生型小鼠无差异，说明听力恢复完全，而非部分改善。
治疗剂量下对正常听力没有影响，且在小鼠和非人灵长类中均未引起显著全身毒性，安全性良好。
在食蟹猴耳蜗中建立的AAV显微注射方法能够安全有效地驱动OTOF表达，为临床转化提供依据。