金属辅助RNA折叠

表达提升7.3倍

通过金属离子辅助的RNA三级结构折叠，增强mRNA在细胞内的加工与留存，从而大幅提高蛋白质表达。

Li, Benhao · Zhu, Youliang · Zhao, Mengyao · Cheng, Yuanqi · Zhao, Xiaodan · Deryn En-Jie, Teoh · Wang, Yifan · Zhang, Miao · 唐祥龙 · 薛斌 · Yan, Jie · Wu, Guanglu · Lin, Zhewang · 罗敏 · Yu, Haojie · 张龙江 · Chen, Xiaoyuan S. · Zhang, Xiaobo

Nature Nanotechnology 2026

参数信息

蛋白表达提升倍数

7.3

技术优势

表达放大7.3倍

金属离子辅助折叠形成的刚性mRNA三级结构，经LNP递送后蛋白质表达最高比对照提升7.3倍。

单剂即可持久编辑

静脉注射MARF LNP单次给药，即可实现对临床相关基因Pcsk9的有效且持久的基因组编辑。

增强胞内留存与加工

折叠结构改变了mRNA LNP与生物系统的机械相互作用，增强细胞内加工并延长mRNA在靶细胞中的留存。

应用场景

• mRNA疗法：解决现有mRNA疗法蛋白表达不足的瓶颈，提升疗效并减少给药剂量和频次。
• 纳米药物递送：通过调控RNA三级结构优化LNP与生物系统的机械相互作用，改善递送性能。
• 基因编辑：辅以MARF设计mRNA可提高基因编辑效率，实现单剂持久的体内基因编辑。