自体造血干细胞移植

PFS延长3.6倍

针对非AL型淀粉样变性MGRS，自体造血干细胞移植实现更深血液学缓解并延长无进展生存期。

Zhao, Liang · Guo, Jinzhou · 陈文萃 · 吴小梅 · 徐维玮 · 黄湘华

Nephrology Dialysis Transplantation 2025

参数信息

中位无进展生存期

58.4 months

血液学≥VGPR率

78.3 %

肾脏≥PR率

91.3 %

移植相关死亡率

0 %

技术优势

疾病控制更持久

ASCT组中位PFS为58.4个月，而非ASCT组仅为16.4个月（P=0.004），显著延缓了疾病进展。

血液学缓解更深

移植后78.3%的患者达到血液学VGPR或更好，而深缓解与PFS改善直接相关（≥VGPR是PFS的保护因素）。

肾脏功能获益

91.3%的患者在移植后获得肾脏PR或更好，表明ASCT可改善或稳定肾功能。

治疗安全性可控

ASCT毒性可管理，无移植相关死亡发生，为高风险患者提供了可行选择。

应用场景

• 单克隆丙种球蛋白病：对非AL型MGRS提供深度血液学缓解，控制克隆性浆细胞。
• 肾脏淀粉样变性：改善肾脏缓解率，延缓肾功能恶化。
• 干细胞移植：自体移植方案安全实施，无移植相关死亡。