mRNA脂质纳米粒

单剂降酸数周

通过mRNA在肝细胞内表达尿酸氧化酶，恢复人类进化中丢失的降尿酸能力，为高尿酸血症提供长效治疗。

Zhang, Mengjie · Hussain, Abid · Hu, Bo · Yang, Haiyin · Li, Chunhui · 郭帅 · Han, Xiaofeng · Li, Bei · Dai, Yunlu · Cao, Yuhong · Chi, Hang · 翁郁华 · 秦成峰 · 黄渊余

Nature Communications 2024

技术优势

单剂长效

单次给药mUox@iLAND后，血清尿酸水平可在雌性小鼠模型中降低并维持数周。

安全性良好

体内实验显示mUox@iLAND具有优异的的安全性特征，支持其临床转化潜力。

适用多种模型

在两种雌性小鼠模型中均有效，包括一种新型长效模型，增强了结果的可靠性。

应用场景

• 高尿酸血症治疗：替代需频繁给药的传统疗法，实现单次注射数周降酸。
• mRNA治疗：利用mRNA在肝细胞表达尿酸氧化酶，恢复人体缺失的降尿酸能力。
• 脂质纳米粒递送：iLAND递送mUox至肝细胞，实现高效转染和持续表达。