工程化外泌体PKM剪接调控

靶向递送，逆转耐药

一种装载反义寡聚物的外泌体，通过精准调控PKM剪接克服髓系白血病耐药。

Zhong, Fangmin · Song, Chen · Yao, Fangyi · 刘静 · 张静 · Jiang, Junyao · Wang, Zihao · Liu, Li Li · 王小中 · 黄波

npj Digital Medicine 2025

参数信息

PKM剪接转换

PKM2 to PKM1

技术优势

不换药就能逆转耐药

通过将PKM2剪接转换为PKM1，恢复了白血病细胞对伊马替尼的敏感性，避免了更换治疗方案的复杂性。

毒性减到可忽略

利用IL3-Lamp2b工程化外泌体递送vMO，显著降低了对基质细胞的毒性，提高了治疗安全性。

靶向递送不误伤

外泌体表面表达IL3-Lamp2b，能特异性结合白血病细胞，实现精准递送，减少脱靶效应。

应用场景

• 白血病靶向治疗：用外泌体精准递送剪接调控分子，专杀高糖酵解白血病细胞。
• 耐药性逆转：把PKM2剪接扳回PKM1，恢复伊马替尼敏感性，不用换药。
• 外泌体药物递送：改造外泌体表面IL3-Lamp2b，实现vMO高效装载与靶向递送。